造血干細胞具有自我更新和多向分化潛能兩個獨特的特性，這使得造血干細胞移植成為**許多血液病的**救命方法。造血干細胞移植(HSCT)在臨床上被廣泛應用于**多種惡性血液病，以及遺傳性代謝性**、自身**性**、鐮狀細胞病和嚴重聯合**缺陷(SCID)。

到目前為止，雖然已經有許多有效的**來改善血液病，但HSCT是*有效的，也是**能根除血液系統惡性腫瘤的**方法。造血干細胞的來源主要有四種：骨髓(BM)、動員外周血(MPB)、胎盤血和人臍血。

骨髓和動員的外周血都是HSCT**的常規和*常見的來源。不幸的是，由于缺乏人類白細胞抗原(HLA)匹配的供者，大約30%的患者將不會有HLA匹配的捐贈者。此外，移植物抗宿主病(GVHD)仍然是*棘手的問題，它增加了接受不匹配的無血緣關系骨髓供者的患者的移植相關死亡率。

圖片來源: https://doi.org/10.1016/j.apsb.2021.12.006

近日，來自中國藥科大學的研究者們在Acta Pharmaceutica Sinica B雜志上發表了題為“Development and clinical advancement of small molecules for ex vivo expansion of hematopoietic stem cell”的綜述性文章。研究者對HSC的生物學、小分子的發現和**化學發展、HSC擴增的天然產物及其臨床研究進展以及HSC擴增的潛在蛋白質靶點等方面的研究進展進行綜述。

造血干細胞(HSC)移植是**許多**的**療法。臍帶血來源的造血干細胞比骨髓來源的造血干細胞具有許多優點。然而，單個CB單元中的HSC劑量有限，限制了其廣泛使用。在過去的二十年里，用小分子體外擴增HSC已經成為獲得足夠HSC的有效方法。

到目前為止，已有幾個小分子化合物進入I/II期試驗，顯示出**和良好的藥理作用。近年來，隨著HSC擴增成為一個熱門話題，許多新發現的小分子以及HSC擴增的新的生物學機制將有助于解決這一具有挑戰性的問題。

經典的Wnt/b-catenin信號通路

圖片來源: https://doi.org/10.1016/j.apsb.2021.12.006

HSC體外擴增領域經歷了一個輝煌的十年，一些強有力的小分子和幾個用于體外擴增的新的生物靶點被密集開發出來。可以想象，作為再生醫學的一個分支，在不久的將來，通過小分子或其他方法擴增出足夠的HSC將成為**人類**的臨床可用細胞。(生物谷 Bioon.com)